Une révolution en marche dans un système statique : les Cart-T Cells

Introduction de la note CAR-T

500M$, c’est la somme obtenue par la société Allogene Therapeutics en deux tours de levée de fonds sans aucun candidat alors en phase clinique. De son côté, Rubius Therapeutics a réuni 245M$ en trois tours d’investissement sans avoir eu à avancer un seul candidat en phase I[1]. Enfin, Sana Biotechnology a convaincu des investisseurs d’investir plus de 800M$ alors même que la société n’avait pas encore de locaux et encore moins de candidat en développement.

Leur dénominateur commun ? Ces trois sociétés développent des thérapies cellulaires. Plus précisément les deux premières ont officiellement affiché leur ambition de développer des immunothérapies cellulaires utilisant le concept des CAR-T pour traiter les cancers, tandis que la dernière vise plusieurs aires thérapeutiques.

Ce concept qui semblait autrefois hors d’atteinte est devenu aujourd’hui une réalité : deux premières thérapies sont désormais commercialisées dans plusieurs pays pour le traitement de certaines hémopathies malignes (Yescarta® de Gilead & Kymriah® de Novartis), et l’engouement de la communauté scientifique et des patients est fort. Chaque révolution est cependant assortie de son lot d’incertitudes et de barrières : comment les industriels peuvent-ils transformer ce coup d’essai en une technologie éprouvée sur une cible de pathologies plus large ? Comment notre environnement de santé va-t-il s’adapter maintenant que ces thérapies sont disponibles ? Quels impacts pour les patients, les professionnels de santé et les financeurs ? Comment garantir l’accès au marché de ces thérapies dans les meilleures conditions ? Comment le secteur industriel va-t-il réagir et se structurer au vu de l’arrivée de ces thérapies ? Quels impacts dans le parcours de soins et dans les stratégies thérapeutiques ?

Autant d’interrogations sur lesquelles nous nous sommes penchées au travers de cette analyse qui a été structurée autour de trois points cruciaux :

  • Expliquer la promesse portée par cette technologie et l’engouement autour des CAR-T
  • Mettre en avant les enjeux industriels à adresser afin de réaliser cette promesse : sécurité des produits, passage à l’échelle des outils industriels, démonstration de valeur, optimisation des circuits de distribution
  • Identifier les défis pour les systèmes de santé afin de permettre au plus grand nombre de patients de bénéficier de cette technologie

[1] Crunchbase, Rubius Therapeutics

Mots clés : CAR-T, cancers, thérapies cellulaires, accès au marché, hémopathies malignes, Yescarta (Gilead), Kymriah (Novartis), parcours de soins

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